أغلى دواء في العالم

02 : 00

صدّقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية، على عقار Hemgenix الجديد لعلاج مرض الهيموفيليا. وحدّدت الشركة المصنِّعة CSL Behring السعر بـ3.5 ملايين دولار لكل علاج، ما يجعله أغلى دواءٍ في العالم.

والعقار عبارة عن علاجٍ جينيٍّ يستهدف البالغين المصابين بمرض الهيموفيليا B، وهو خلل وراثي يتسبّب بنزيف الدم، لأن المصابين به لا يُنتجون بروتيناً ضرورياً لتخثّر الدم. ويُصيب حوالى 1 من كل 40.000 شخص، غالبيّتهم من الرجال. ويتطلب العلاج التقليدي حقناً روتينيةً في الوريد، لكنّ العلاج الجيني الجديد يُفترض أن يكون تسريباً وريدياً لمرّة واحدة فقط.

وقال الدكتور بيتر ماركس، مدير «مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا» التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية: «إنّ العلاج الجيني للهيموفيليا يخضع للتجارب منذ أكثر من عقدَين. ورغم التقدم بعلاج هذا المرض، فإن الوقاية من نوبات النزيف وعلاجها قد يؤثر سلباً على نوعية حياة الأفراد»، مشيراً إلى أنّ «الموافقة توفّر اليوم خياراً علاجياً جديداً لمرضى الهيموفيليا B».

وأكّد معهد المراجعة السريرية والاقتصادية ICER، المنظمة البحثية المستقلة غير الربحية التي تُحلّل قيمة العقاقير الطبية، أنّ Hemgenix هو الأغلى حالياً في العالم. وقد استندت الوكالة بموافقتها هذه، على السلامة والفعالية التي تمّ تقييمهما من خلال دراستَين شملَتا 60 رجلاً بالغاً، وتضمّنت الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً كارتفاع أنزيمات الكبد، الصداع وعوارض شبيهة بالإنفلونزا.