علاج "معجزة" للتكيّس الليفي عند الأطفال

أعطت «وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية» MHRA الضوء الأخضر لعقار «معجزة» يعالج التليّف الكيسي لدى الأطفال الصغار الذين يكافحون هذا المرض القاسي. وحتى الآن، وافق مسؤولو الصحة على تناول Kaftrio فقط للأطفال فوق سن السادسة، كما يُعتقد أن تصل تكلفته السنوية إلى 250 دولاراً أميركياً للطفل الواحد. وقد أظهرت الدراسات أنّ هذا الدواء يمكنه إطالة العمر المتوقَّع للمرضى بمقدار 30 عاماً. ويكتشف التليّف الكيسي باستخدام اختبار وخز الكعب لحديثي الولادة، وهو ينتج عن تشوه جيني يرثها الطفل من والدَيه، فيفرز الجسم مخاطاً سميكاً يسد الجهاز الهضمي، ويخلق مشاكل في امتصاص الطعام والرئتين، مسبباً التهابات وانخفاض القدرة على التنفس. وغالباً ما يؤدي هذا الإختناق البطيء الى موت المريض.

• التكيس الليفي
• الأطفال